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我国罕见病患者超过2000万人 食药监局:保障罕见病患者有药可用

罕见病的发病率虽然小于千分之一,但是罕见病的临床缺药问题却很突出。数据统计,目前世界上仅有5%的罕见病患者拥有有效药物,但由于费用昂贵,相当高比例的患者不能得到有效的治疗。